Ocho bebés con la “enfermedad del niño burbuja” sobreviven con una nueva terapia genética

Ocho bebés con la “enfermedad del niño burbuja” han sobrevivido con una terapia genética creada por uno de los peores enemigos del sistema inmunitario: el VIH, el virus que causa el SIDA.

Un estudio que se llevó a cabo el miércoles detalla cómo los científicos convirtieron a este virus enemigo en un salvador, lo alteraron para que no pudiera causar enfermedades y luego lo usaron para transmitir un gen del que carecían los niños.

“Esta terapia ha curado a los pacientes”, aunque llevará más tiempo ver si es una solución permanente, dijo la Dra. Ewelina Mamcarz, una de las líderes del estudio en el Hospital de Investigación para Niños St. Jude en Memphis.

Omarion Jordan, quien cumple 1 año a fines de este mes, recibió la terapia en diciembre para tratar el síndrome de inmunodeficiencia combinada grave o SCID.

“Durante mucho tiempo no sabíamos lo que estaba mal con él. Siguió teniendo estas infecciones”, dijo su madre, Kristin Simpson. Al enterarse de que tenía SCID “fue desgarrador … No sabía qué iba a pasar con él”.

Omarion ahora tiene un sistema inmunológico normal. “Es como un bebé normal y saludable”, dijo Simpson. “Creo que es increíble”.

Los resultados del estudio fueron publicados por el New England Journal of Medicine. El tratamiento fue iniciado por un médico de St. Jude que falleció recientemente, Brian Sorrentino.

La SCID es causada por un defecto genético que evita que la médula ósea produzca versiones efectivas de las células sanguíneas que conforman el sistema inmunológico. Afecta a 1 de cada 200,000 recién nacidos, casi exclusivamente varones. Sin tratamiento, a menudo mata en el primer o segundo año de vida.

“Una infección simple como el resfriado común podría ser fatal”, dijo Mamcarz.

“Enfermedad del niño burbuja”

El apodo de “enfermedad del niño burbuja” proviene de un caso famoso en la década de 1970: un niño de Texas que vivió durante 12 años en una burbuja protectora de plástico para aislarlo de los gérmenes.

Un trasplante de médula ósea de un hermano genéticamente compatible puede curar la SCID, pero la mayoría de las personas carecen de un donante adecuado. Los trasplantes también son médicamente riesgosos: el niño de Texas murió después de uno.

Los médicos creen que la terapia génica podría ser una solución. Implica eliminar algunas de las células sanguíneas de un paciente, usar el VIH modificado para insertar el gen faltante y devolver las células a través de una inyección intravenosa.

Antes de recuperar sus células, los pacientes reciben un medicamento para destruir parte de su médula ósea para que las células modificadas tengan más espacio para crecer.

Cuando los médicos lo intentaron por primera vez hace 20 años, el tratamiento tuvo efectos no deseados en otros genes, y algunos pacientes desarrollaron leucemia más tarde. La nueva terapia tiene salvaguardas para disminuir ese riesgo.

Un pequeño estudio de niños mayores sugirió que era seguro. El nuevo estudio lo probó en bebés, y los médicos informan sobre los primeros ocho que fueron atendidos en St. Jude y en el Hospital de Niños de la UCSF Benioff en San Francisco.

En unos pocos meses, se desarrollaron niveles normales de células sanas del sistema inmunitario en siete niños. El octavo necesitaba una segunda dosis de terapia génica, pero ahora también está bien.

Seis a 24 meses después del tratamiento, los ocho producen todos los tipos de células necesarios para combatir las infecciones, y algunos han recibido vacunas con éxito para aumentar aún más su inmunidad a las enfermedades.

No se produjeron efectos secundarios graves o duraderos.

Fuente: Associated Press
Foto: AP