Los expertos cuestionan los estándares de la FDA con la aprobación de Aduhelm

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el lunes el aducanumab, el primer medicamento nuevo para la enfermedad de Alzheimer en casi 20 años.

La agencia no tuvo en cuenta las advertencias de asesores independientes de que no se ha demostrado que el tratamiento ayude a retrasar la enfermedad que destruye el cerebro.

Aduhelm, cuyo nombre genérico es aducanumab, es el primer fármaco nuevo para la enfermedad de Alzheimer en obtener la aprobación de la FDA desde 2003. 

También es el primer fármaco que se dirige a una causa teórica de la enfermedad neurodegenerativa irreversible: grupos de péptidos beta-amiloides que se acumulan en el cerebro de los pacientes de Alzheimer, en lugar de solo tratar los síntomas de la enfermedad.

La aprobación podría brindar esperanza a millones de pacientes, que actualmente tienen pocas opciones. Biogen ya fijó el precio para un año de Aduhelm en 56.000 dólares. 

Los analistas estiman que la droga generará ventas por valor de $5 mil millones a $6 mil millones por año sólo en los EE. UU.

No obstante, los investigadores y observadores farmacéuticos han calificado la decisión de la agencia de “un error grave” y que terminará por “erosionar la confianza en la agencia en su conjunto”.

Los críticos de la decisión señalan que Aduhelm tiene pocos datos que indiquen que es eficaz en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y conlleva un gran riesgo de inflamación cerebral dolorosa. 

De hecho, Aduhelm inicialmente suspendió dos ensayos clínicos en 2019. Un análisis inicial calificó al fármaco de “inútil” y Biogen finalizó los ensayos antes de tiempo.

Pero, más tarde ese mismo año, Biogen resucitó sorprendentemente el medicamento, diciendo que los datos residuales de uno de los ensayos indicaron un beneficio modesto y estadísticamente significativo. 

Los participantes en uno de los ensayos vieron una pequeña mejora en una prueba cognitiva. Sin embargo, los participantes en el otro ensayo todavía no vieron ningún beneficio. 

Mientras tanto, alrededor del 40 por ciento de las personas que recibieron la dosis aprobada desarrollaron inflamación cerebral.

Una evaluación estadística realizada por revisores de la FDA desmanteló completamente el análisis de Biogen, concluyendo que “no hay evidencia sustancial convincente del efecto del tratamiento o la desaceleración de la enfermedad”.

Del mismo modo, en noviembre de 2020, un comité asesor independiente de la FDA rechazó rotundamente el medicamento y los datos de Biogen.